Maladie de Charcot : pas assez de preuves d’efficacité pour Qalsody, considère la HAS

Le 10 octobre dernier, la Haute Autorité de santé (HAS) a donné un avis défavorable concernant la demande d’autorisation d’accès précoce formulée du tofersen (Qalsody, de Biogen), dans la maladie de Charcot. Ce traitement vise à ralentir la progression d’une forme génétique de la maladie de Charcot. 

La décision de la HAS avait entrainé une incompréhension des associations de patients, car la maladie de Charcot est particulièrement grave et ne dispose d’aucun traitement spécifique. 

Dans un communiqué publié le 8 novembre l'autorité, s’est dit bien consciente "de la gravité de cette pathologie et partage l’espoir que peut susciter l’arrivée d’un traitement pour tous les patients concernés". Cependant, elle a tenu à rappeler que "toutes ses décisions et avis s’appuient sur des critères scientifiques précis et réglementés". 

Des discussions se poursuivent

Le problème concerne principalement les preuves de l’efficacité du tofersen qui ne semblent pas suffisantes pour le moment : "Les résultats de l'analyse principale de l'étude clinique de phase III n'ont pas mis en évidence de différence statistiquement significative entre le tofersen et le placebo sur l'état clinique des patients après 28 semaines de traitement", décrit ainsi la HAS. Et les études fournies par Biogen n’étaient "pas suffisamment robustes" sur l’évaluation d’un marqueur biologique, le dosage des neurofilaments. 

L’agence invite donc le laboratoire à compléter son dossier de demande. Elle assure par ailleurs que les discussions se poursuivent actuellement, concernant la demande de remboursement de Qalsody dans le cadre du droit commun.