Myélome multiple : alerte sur les difficultés d’accès aux traitements innovants

L’Association de patients AF3M tire le signal d’alarme sur le retard à la mise sur le marché de nouveaux traitements qui ont pourtant prouvé leur efficacité sur la survie, mais qui ne sont toujours pas disponibles pour les patients en raison de lenteurs administratives.

Le myélome multiple est une maladie peu connue du grand public et dont le pronostic est particulièrement sombre. Elle touche chaque année près de 5 000 nouvelles personnes et on estime que 30 000 personnes, principalement âgées, en sont aujourd’hui affectées en France. Les rechutes sont fréquentes après une première ligne de traitement. Et moins d’un patient sur 10 obtient une réponse complète avec les thérapies actuelles de première ligne. C’est pourquoi l’arrivée récente de plusieurs molécules prometteuses a constitué un espoir important pour les patients. Ainsi, depuis fin 2015, l’Agence européenne des médicaments a accordé une autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne à cinq nouveaux médicaments: le panobinostat, l’ixazomib, le carfilzomib, le daratumumab et l’elotuzumab. "Malheureusement, aucun de ces médicaments, pourtant reconnus comme efficaces, n’est aujourd’hui officiellement disponible en France, suscitant la plus grande incompréhension et la colère des patients et des professionnels de santé", affirme l’Association française des malades du myélome multiple (AF3M) dans un communiqué. De nombreux malades se retrouvent ainsi aujourd’hui otages de la lenteur des décisions administratives et du mécanisme d’évaluation et de fixation des prix des médicaments. L’association cite en exemple le cas du carfilzomib, à qui le Comité de la transparence de la Haute Autorité de santé (HAS) a attribué le 25 mai 2016 un service médical rendu (SMR) important et une amélioration du service rendu (ASMR) de niveau IV. Les études ont, en effet, montré qu’il permettait d’améliorer la survie globale moyenne de 8 mois. Ce médicament est d’ailleurs déjà disponible et pris en charge dans plusieurs pays européens dont la Belgique, l’Espagne, l’Italie et l’Allemagne. Pourtant, "alors que le ministère de la Santé aurait dû procéder à cette inscription de manière quasiment automatique avant le début de l’année, les discussions sont toujours en cours", déplore AF3M. Elle souligne la perte de chance subie par les patients, pour des raisons de lenteurs administratives (plus de 400 jours entre l’AMM et la mise à disposition du médicament, au lieu des 180 jours requis par la réglementation européenne) et de réduction de dépenses de santé, "sans discerner les conséquences dramatiques subies par les malades du myélome". L’association AF3M regrette l’absence de réponse du ministère de la Santé à leurs diverses sollicitations, ainsi que l’absence d’intervention pour faire accélérer les choses. Toutes ses démarches sont demeurées sans effet jusqu’à présent. "Devant le silence assourdissant des autorités, l’AF3M réitère sa ferme volonté de poursuivre ce combat jusqu’au bout pour faire entendre la voix des patients et leur permettre d’accéder aux thérapies qui peuvent les soigner efficacement. Encore faut-il prêter l’oreille aux malades", conclut l’association de patients.